RD13-02 er et universelt CAR-T-celleprodukt rettet mot CD7 utvunnet fra friske donorer, og beregnet for behandling av tilbakefallende eller refraktær T-celle akutt lymfatisk leukemi/lymfom (T-ALL/LBL). Det er genetisk modifisert for å unngå fratricid, graft-versus-host-sykdom (GvHD) og host-versus-graft-avstøting (HvG), samtidig som det forbedrer antitumoraktiviteten. RD13-02 kan fremstilles i en enkelt batch for flere personer, noe som oppnår en "standard"-kapasitet for pasienter som trenger CAR-T-cellebehandling.
7. november 2024 kunngjorde Bioheng Therapeutics at de vil presentere de nyeste kliniske fase I-dataene for sitt universelle CAR-T-celleprodukt RD13-02, som er rettet mot CD7 for behandling av pasienter med tilbakefall/refraktær (R/R) T-ALL/LBL, i en muntlig presentasjon på det 66. årsmøtet til American Society of Hematology (ASH). Konferansen vil finne sted fra 7. til 10. desember 2024 i San Diego, USA.
Resultater: Per 1. august 2024 var totalt 18 kvalifiserte pasienter med R/R T-ALL/LBL inkludert (13 ALL, 5 LBL), med en medianalder på 33,5 år (spredning, 11 til 67). Median antall tidligere behandlingslinjer var 2 (spredning, 1 til 5), og 4 pasienter hadde tidligere allo-HSCT før inklusjon. Median andel BM-blaster var 71 % (spredning: 6 % til 90 %) blant 18 pasienter, hvorav 9 (6 ALL, 3 LBL) viste ekstramedullær involvering. Ingen dosebegrensende toksisitet (DLT)-hendelse eller nevrotoksisitet ble observert på alle doseringsnivåer, med bare ett tilfelle av Gr1 GvHD. Cytokinfrigjøringssyndrom (CRS) var håndterbart, og majoriteten var mild (Gr1, n = 10; Gr2, n = 5; Gr3, n = 3). Infeksjoner av alle grader forekom hos 13 (72 %) pasienter (≥Gr3 hos 2 [11 %] pasienter). På grunn av forekomsten av Gr3 CRS hos én pasient både fra DL2- og DL3-nivåene, satte forskerne DL1 som utvidelsesdose med et overordnet fokus på sikkerhet og effekt. Under doseutvidelsen døde én pasient av tumorlysesyndrom på dag 20 etter infusjon.
Ved den første vurderingen 28 dager etter infusjonen oppnådde 14 av 17 evaluerbare pasienter CR/CRi. Mens ytterligere to pasienter oppnådde CR/CRi innen den andre måneden etter infusjonen, med en CR/CRi-rate på 94 % (16/17). Blant pasientene med CR/CRi oppnådde 100 % negativ status for minimal restsykdom (MRD) ved flowcytometrianalyse. Median Cmax for CAR-T-celler i perifert blod var 1 863 601 kopier/μg genomisk DNA (område, 275 044 til 3 763 587) ved qPCR, med den lengste varigheten over 90 dager.
Konklusjon: RD13-02, et universelt CAR-T-produkt som er standard, viste en håndterbar sikkerhetsprofil og forbedret effekt i behandling av R/R CD7 T-ALL/LBL. Det er verdt å merke seg at 100 % av pasientene med CR/CRi oppnådde MRD-negativ status, noe som gir pasientene raskere behandlingsalternativer.
For tiden pågår det mange andre kliniske CAR-T-studier i Kina, og de ser etter pasienter. For konsultasjon om nye legemidler og teknologier kan du kontakte Beijing South Region Oncology Hospital International Department.
Telefonnummer: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referanser
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Publisert: 03. des. 2024