7. august kunngjorde Center for Drug Evaluation (CDE) i National Medical Products Administration (NMPA) at PA3-17-injeksjon er foreslått inkludert i betegnelsen for gjennombruddsterapi, beregnet på behandling av voksne pasienter med tilbakefallende/refraktær T-celle akutt lymfatisk leukemi/lymfom (r/r T-ALL/LBL).
For tiden er det fortsatt mange kliniske studier av nye kreftbekjempende teknologier i Kina som søker pasienter. For konsultasjon om nye legemidler og teknologier kan du kontakte Beijing South Region Oncology Hospital International Department.
Telefonnummer: 4008803716
WeChat-ID: 17801183037
E-post:myimmnet@163.com
Pasienter med tilbakefallende/refraktær T-lymfoblastisk leukemi/lymfom (r/r T-ALL/LBL) manifesterer seg klinisk ved rask sykdomsprogresjon, dårlig prognose og mangel på terapeutiske alternativer. Foreløpig ble kun Nailabine godkjent av FDA i 2005 for behandling av T-ALL/LBL-pasienter som ikke responderte på minst to cellegiftkurer eller fikk tilbakefall etter behandling, med en ORR på 31 % og en CR på 23 %. Derfor er det et presserende behov for å utvikle andre effektive modaliteter. Bortsett fra uttrykk i normale T- og NK-celler og ingen uttrykk i andre vevsceller, uttrykkes CD7 i høy grad i T-ALL/LBL-celler. Derfor anses CD7 som et potensielt mål for utvikling av CAR-T-terapi for T-ALL/LBL. Utfordringen er imidlertid å unngå fratricid forårsaket av uttrykk av CD7 i T-celler. Forskere utviklet en CAR-T-celle-injeksjon basert på CD7-nanoantistoffer, kalt PA3-17-injeksjon, ved å blokkere uttrykket av CD7-molekylet på overflaten av T-celler gjennom anti-CD7 proteinekspresjonsblokker (PEBL).
Langtidsoppfølgingsdataene fra den kliniske fase I-studien av PA3-17-injeksjon for behandling av tilbakefallende/refraktær T-celle akutt lymfatisk leukemi/lymfom (R/R T-ALL/LBL) ble presentert på den internasjonalt autoritative akademiske konferansen EHA 2025.
Per 19. februar 2025 var totalt 13 pasienter registrert (3 pasienter i dose 1, 2, 3-gruppen, 4 pasienter i RP2D-gruppen), som alle fikk en enkelt infusjon av PA3-17-injeksjon og fullførte en 28-dagers dosebegrensende toksisitetsvurdering (DLT). RP2D ble fastsatt til 2 × 10⁶ CAR-T/kg basert på farmakokinetikk, sikkerhet og effekt utover denne dosen. Ingen DLT-er forekom, og maksimal tolerert dose (MTD) ble ikke nådd. Forekomsten av cytokinfrigjøringssyndrom (CRS) var 84,6 % (G3: 23,1 %, ingen G4), mens immuneffektorcelleassosiert nevrotoksisitetssyndrom (ICANS) var begrenset til G1-2 (15,4 %). Effektdataene viste at den beste objektive responsraten (ORR) var 84,6 % (11/13) og 76,9 % (10/13) oppnådde fullstendig remisjon/fullstendig remisjon med ufullstendig gjenoppretting av antall celler (CR/CRi). Bemerkelsesverdig nok opprettholdt 69,2 % (9/13, 8 pasienter CR) responsen etter 3 måneder, med 50,0 % (4/8) som opprettholdt CR > 15 måneder etter infusjon uten påfølgende stamcelletransplantasjon (SCT), og to av dem hadde fortsatt detekterbare CAR-T-celler etter 21 måneder. Det er verdt å merke seg at en kraftig forbehandlet pasient [tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT), stor sykdom > 7 cm] oppnådde CR innen dag 28 og andre HSCT etter 6 måneder.
PA3-17-injeksjon viste god toleranse, betydelig og vedvarende klinisk aktivitet hos sterkt forbehandlede r/r T-ALL/LBL-pasienter, med 50 % av CR-pasientene som fortsatt overlevende og/eller progresjonsfrie etter 1 år.
For tiden er det fortsatt mange kliniske studier av nye kreftbekjempende teknologier i Kina som søker pasienter. For konsultasjon om nye legemidler og teknologier kan du kontakte Beijing South Region Oncology Hospital International Department.
Telefonnummer: 4008803716
WeChat-ID: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Publisert: 13. august 2025